FDA zatwierdziło nowy lek na Alzheimera pomimo kontrowersji dotyczących jego działania

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła kontrowersyjną terapię przeciwko Alzheimerowi, pierwszą, która obiecuje spowolnienie niszczenia mózgu, a nie tylko załagodzenie objawów.

Lek, aducanumab, jest również pierwszym nowym lekiem na Alzheimera zatwierdzonym od 2003 roku. Nie leczy ani nie odwraca choroby, która dotyka ponad 6 milionów ludzi w Stanach Zjednoczonych i przewiduje się, że do 2050 roku dotknie prawie 13 milionów ludzi.

Droga do zatwierdzenia leku nie była gładka. W 2019 r. aducanumab został prawie “zezłomowany” po tym, jak wydawało się mało prawdopodobne, aby odniósł sukces w dwóch dużych badaniach klinicznych. Ale po ponownej analizie większej ilości danych, które pojawiły się później, twórca leku, firma Biogen, z siedzibą w Cambridge w stanie Massachusetts, zauważyła oznaki wskazujące, że lek może jednak działać, i firma postanowiła ubiegać się o zatwierdzenie przez FDA.

Jednak decyzja o zatwierdzeniu według niektórych lekarzy i naukowców jest przedwczesna, ponieważ nie są przekonani, że lek, znany również jako Aduhelm, rzeczywiście działa. Zatwierdzenie leku, który nie jest skuteczny, cofnęłoby badania nad chorobą Alzheimera i dałoby pacjentom fałszywą nadzieję, twierdzą ci eksperci.

„To wspaniały dzień dla firmy Biogen i jej udziałowców, ale ponury dzień dla badań nad chorobą Alzheimera” – mówi Michael Greicius, neurolog z Uniwersytetu Stanforda. Posuwanie się naprzód „iluzji postępu”, mówi, „będzie kosztem prawdziwego postępu w znalezieniu skutecznego leczenia tej wyniszczającej choroby”.

Inni nie zgadzają się, że dowody są nikłe i są zachwyceni posiadaniem nowego narzędzia do walki z chorobą, która tak długo wymykała się skutecznemu leczeniu. „Czekaliśmy na to dziesiątki lat” — mówi neurobiolog Maria Carrillo, dyrektor ds. nauki w stowarzyszeniu Alzheimera w Chicago. Lek, który opóźnia postępowanie choroby, obiecuje pacjentom i ich rodzinom czas na „utrzymanie niezależności, dłuższe utrzymywanie wspomnień, dłuższe przebywanie z rodziną” – mówi. “To jest ważne.”

Lek, który jest podawany dożylnie, jest wytworzonym w laboratorium przeciwciałem, które atakuje małe i duże grudki lepkiego białka amyloidu beta. Niektórzy badacze podejrzewają, że w chorobie Alzheimera Amyloid beta zakłóca połączenia między komórkami nerwowymi i uszkadza tkankę mózgową, ostatecznie powodując objawy choroby Alzheimera. Ale ta idea, zwana hipotezą amyloidu, jest wciąż nierozstrzygnięta.

Skany mózgu wykazują, że aducanumab skutecznie zmniejsza ilość amyloidu beta w mózgu. Mniej jasne jest to, czy ta redukcja wiąże się ze stałą poprawą jakości życia ludzi. Ta niepewność spowodowała, że ​​panel doradczy FDA zdecydowanie sprzeciwił się zatwierdzeniu leku. W listopadzie grupa ta doszła do wniosku, że dowody są zbyt słabe, aby wykazać, że lek skutecznie leczy chorobę Alzheimera.

Aducanumab ma potencjalnie poważne skutki uboczne. Skany mózgu pokazują, że około 40 procent osób, które otrzymały najwyższą dawkę aducanumabu w badaniu klinicznym, miało obrzęk lub krwawienie w mózgu. Większość z tych osób nie miała żadnych objawów, niektórzy mieli tylko bóle głowy, nudności i zawroty głowy.

Źródło: Laura Sanders

Zdjęcie: CHARLES KRUPA/AP IMAGES

Subscribe
Powiadom o
guest
0 komentarzy
Inline Feedbacks
View all comments
0
Would love your thoughts, please comment.x
()
x