Edycja DNA ludzkich embrionów może uchronić nas przed przyszłymi pandemiami

Hollywoodzkie hity, takie jak X-men i Jurassic World, zgłębiały intrygującą koncepcję “edycji genomu linii zarodkowej” – techniki biomolekularnej, która może zmienić DNA plemników, jaj lub zarodków. Jeśli usuniemy gen, który powoduje pewne choroby, nie tylko dziecko będzie wolne od tych chorób, ale także jego potomkowie.

Technika ta jest jednak kontrowersyjna – nie możemy być pewni, jak dziecko ze zmienionym genomem będzie rozwijać się przez całe życie. Ale pandemia COVID-19 sprawiła, że pojawiło się pytanie – czy nadszedł już czas, aby rozważyć ryzykowniejsze, ale i skuteczniejsze metody zapobiegania lub leczenia chorób?

Obecnie istnieją dowody na to, że ta technika działa, a badania są zwykle prowadzone na niezdolnych do życia embrionach, które nigdy nie dadzą nowego życia. Ale w 2018 roku chiński naukowiec He Jiankui stwierdził, że pierwsze dzieci poddane edycji genetycznej już się urodziły.

Ta edycja genomu ludzkiej linii zarodkowej (hGGe) została przeprowadzona przy użyciu nagrodzonego Noblem systemu CRISPR, rodzaju molekularnych nożyczek, które mogą przecinać i zmieniać genom w precyzyjnie wybranym miejscu. Badacze zajmujący się płodnością i embriologią są zgodni co do tego, że jest to kwestia tego, “kiedy”, a nie “czy” technologia hGGe stanie się dostępne dla ogółu społeczeństwa.

W 2016 roku Wielka Brytania stała się pierwszym krajem na świecie, który formalnie zezwolił na to by dziecko posiadało “troje rodziców” przy użyciu techniki genetycznej zwanej mitochondrialną terapią zastępczą – zastępując niezdrowe mitochondria (części komórek, które dostarczają energię) dziecka, zdrowymi od dawcy.

Ochrona przed COVID-19

Naukowcy omawiają teraz edycję genomu w świetle pandemii. Na przykład można by użyć CRISPR, aby wyłączyć koronawirusy, szyfrując ich kod genetyczny. Ale moglibyśmy również edytować ludzkie geny, aby uczynić je bardziej odpornymi na infekcje – na przykład poprzez celowanie w “komórki T”, które są kluczowe w odpowiedzi immunologicznej organizmu. Trwają już badania kliniczne CRISPR, które mają na celu edycję genomu limfocytów T u pacjentów z rakiem w celu poprawy ich odporności przeciwnowotworowej. Ten typ edycji genów różni się od edycji linii zarodkowej, ponieważ występuje w komórkach niereprodukcyjnych, co oznacza, że ​​zmiany genetyczne nie są dziedziczne.

Pandemia ujawniła brutalną rzeczywistość. Większość krajów na całym świecie nie jest w stanie poradzić sobie z nagłymi wstrząsami w ich, często i tak już przeciążonych systemach opieki zdrowotnej. Co ważne, wpływ na opiekę zdrowotną jest odczuwalny nie tylko u pacjentów z COVID. Na przykład wielu pacjentów z rakiem walczyło o dostęp do leczenia lub wizyt diagnostycznych w odpowiednim czasie podczas pandemii.

Wszystko to zwiększa również możliwość wykorzystania technik hGGe do zwalczania poważnych chorób, takich jak rak, w celu ochrony systemów opieki zdrowotnej przed przyszłymi pandemiami. Jesteśmy już w posiadaniu wielu informacji, które sugerują, że pewne mutacje genów, takie jak te w genie BRCA2 u kobiet, zwiększają prawdopodobieństwo rozwoju raka. Te genetyczne punkty chorobowe stanowią potencjalne cele terapii hGGe.

Ponadto koszty opieki zdrowotnej związane z chorobami takimi jak rak będą nadal rosły, ponieważ terapie farmakologiczne będą coraz bardziej spersonalizowane i ukierunkowane. Czy w tym momencie edycja genów nie byłaby prostsza i tańsza?

Zmiany klimatyczne i malaria

Obserwując obecną sytuację na świecie, można śmiało powiedzieć, że COVID-19 może okazać się tylko początkiem szeregu międzynarodowych kryzysów zdrowotnych, z którymi się spotykamy. Niedawny raport ONZ dotyczący różnorodności biologicznej i ekosystemów (IPBES) nakreślił wyraźny związek między globalnymi pandemiami a utratą różnorodności biologicznej i zmianami klimatycznymi. Co ważne, raport zawiera ponure prognozy dotyczące częstszych pandemii, które mogą być bardziej śmiercionośne i niszczycielskie niż COVID-19.

Nie chodzi tylko o więcej wirusowych pandemii, z którymi możemy mierzyć się w przyszłości. Wraz ze zmianą klimatu na świecie zmienią się też wskaźniki przenoszenia innych chorób, takich jak malaria. Jeśli malaria zacznie się pojawiać w nowych miejscach, wpływ na opiekę zdrowotną może być przytłaczający.

Co ciekawe, istnieje sposób na ochronę ludzi przed malarią – wprowadzenie jednego wadliwego genu anemii sierpowatej. Jedna kopia tego wadliwego genu zapewnia wysoki poziom ochrony przed malarią. Ale jeśli dwoje ludzi z jednym wadliwym genem urodzi dziecko, może się u niego rozwinąć anemia sierpowata. To pokazuje, jak skomplikowana może być edycja genów – możemy edytować geny, aby chronić populację przed jedną chorobą, ale potencjalnie powodować problemy w inny sposób.

Mimo że pierwsi ludzie poddani hGGe już się narodzili, rzeczywistość jest taka, że ​​technika ta w najbliższym czasie nie wejdzie do naszego głównego nurtu medycyny. Brytyjskie Towarzystwo Królewskie niedawno stwierdziło, że technika dziedzicznej edycji genomu nie jest gotowa do bezpiecznego wypróbowania na ludziach.

Innymi poważnymi wyzwaniami dla naukowców są niezamierzone modyfikacje genetyczne w określonych miejscach genomu, które mogą prowadzić do wielu dalszych komplikacji. Równy dostęp do leczenia stanowi kolejny problem. W jaki sposób hGGe byłby regulowany i opłacany?

Świat nie jest obecnie gotowy na technologie hGGe i jakikolwiek postęp w tej dziedzinie prawdopodobnie będzie następował bardzo powoli. To powiedziawszy, technologia ta ostatecznie prędzej czy później pojawi się w medycynie głównego nurtu. Najważniejsze pytanie brzmi po prostu “kiedy?”. Być może odpowiedź zależy od nasilenia i częstotliwości przyszłych kryzysów zdrowotnych.

 

Źródła: Yusef Paolo Rabiah / The Conversation

Second International Summit on Human Genome Editing: Continuing the Global Discussion

Nobel prize: two women share chemistry prize for the first time for work on ‘genetic scissors’

World’s first three-parent baby raises questions about long-term health risks

Could Crispr Be Humanity’s Next Virus Killer?

Stanford team deploys CRISPR gene editing to fight COVID-19

CRISPR-engineered T cells in patients with refractory cancer

BRCA Gene Mutations: Cancer Risk and Genetic Testing

IPBES #PandemicsReport: Escaping the ‘Era of Pandemics’

Why are emerging viruses here – and why now?

How sickle-cell carriers fend off malaria

Heritable genome editing not yet ready to be tried safely and effectively in humans

Zdjęcia: Pixabay

Subscribe
Powiadom o
guest
0 komentarzy
Inline Feedbacks
View all comments
0
Would love your thoughts, please comment.x
()
x